Na pragu otkrića lečenja skoro svake bolesti?

Naučnici sa univerziteta MIT, Harvard, Yale i Jackson laboratorije su stvorili nove, visoko specifične regulatorne elemente DNK, koje su nazvali cis-regulatorni elementi (CRE), koristeći veštačku inteligenciju (AI). Ovi sintetički CRE mogu da kontrolišu ekspresiju gena sa izuzetnom preciznošću u različitim tipovima ćelija, nudeći transformativni potencijal za ciljane genske terapije i druge biomedicinske primene.

U svom istraživanju tim je koristio veštačku inteligenciju da dizajnira hiljade sintetičkih CRE-a sposobnih da selektivno aktiviraju ili potiskuju gene u određenim tkivima, kao što su jetra, mozak ili krvne ćelije. Ovi nalazi predstavljaju veliki napredak u genskoj terapiji, gde je jedan od ključnih izazova bio precizna kontrola ekspresije gena u ciljanim oblastima bez uticaja na druge delove tela. Time se postiže efekat samo u onim ćelijama, odnosno tkivima, gde nam je potreban za lečenje, a bilo kakav negativan uticaj na druga tkiva je isključen.

Poslednjih godina, napredak u tehnologijama za uređivanje gena omogućio je naučnicima da modifikuju gene unutar ćelija, ali je selektivno ciljanje na specifične tipove ćelija i dalje velika prepreka. CRE, koji deluju kao biološki „prekidači“ koji regulišu ekspresiju gena, variraju u zavisnosti od tipa ćelije, a manipulisanje njima na kontrolisan način je veliki izazov. Novo istraživanje je koristilo učenje zasnovano na veštačkoj inteligenciji za proučavanje i razumevanje „gramatike“ prirodnih CRE-a, a zatim je generisalo sintetičke koji se mogu fino podesiti za određena ćelijska okruženja.

Obučavajući AI model na stotinama hiljada sekvenci DNK iz ljudskog genoma, istraživači su mogli da predvide i dizajniraju potpuno nove CRE koji rade bolje od prirodnih CRE u aktivaciji gena specifične za ćeliju. Istraživački tim je kreirao AI platformu pod nazivom CODA (Computational Optimization of DNK Activity), koja koristi prediktivno modeliranje za dizajniranje sintetičkih CRE sa preciznim funkcijama.

Tim je testirao ove sintetičke CRE u ćelijskim kulturama i na životinjskim modelima, uključujući miševe, i pokazao sposobnost da aktiviraju gene isključivo u ciljanim organima bez nenamerne ekspresije na drugim mestima.

Sposobnost ciljanja i kontrole ekspresije gena u specifičnim ćelijama ima ogroman potencijal za razvoj terapija za bolesti koje se kreću od karcinoma do neurodegenerativnih poremećaja. Značaj bi mogao da bude toliki da bismo skoro sbe bolesti mogli da lečimo daleko brže, efikasnije i uspešnije nego što je to slučaj danas.